Essai clinique pour les enfants

Pourquoi effectuer des essais cliniques chez les enfants ?

Les enfants constituent une population unique avec des différences physiologiques et développementales distinctes de celles des adultes. Les essais cliniques chez les enfants sont essentiels pour élaborer des thérapies et des interventions empiriques en fonction de leur âge afin de déterminer et d'améliorer les meilleurs traitements médicaux disponibles.

Si votre fils ou votre fille est aux prises avec une maladie grave comme le cancer ou souffre d'une maladie chronique comme l'asthme, votre médecin pourrait vous parler de l'inscription de votre enfant à un essai clinique.

À propos des essais cliniques

Un essai clinique est une étude qui suit un protocole prédéfini ou un plan d'action.
Certains essais cliniques observent des personnes dans certaines situations (par exemple, combien d'enfants obèses ou en surpoids deviennent déprimés), puis enregistrent les résultats à analyser par les chercheurs. D'autres testent les effets de nouveaux médicaments, thérapies, vaccins, vitamines ou procédures potentiels. Ces types d'essais, appelés essais cliniques contrôlés et randomisés, tentent de trouver le meilleur traitement avec le moins d'effets secondaires possibles. Ils commencent seulement après que les premières recherches ont été faites et qu'il y a des raisons de croire qu'un nouveau traitement potentiel est efficace.
Tous les essais cliniques sont volontaires et les informations collectées au cours de ces essais sont confidentielles. Les participants peuvent se retirer d'un essai à tout moment, pour n'importe quelle raison.

Comment cela fonctionne

Toutes les études sont dirigées par un protocole, qui établit ce que l'essai va étudier, qui est un bon candidat pour l'étude, quels traitements (le cas échéant) seront utilisés, et comment les résultats seront mesurés.
Dans un essai clinique randomisé et contrôlé, les enfants sont séparés en groupes. Le ou les groupes expérimentaux recevront le traitement à tester, tandis que le ou les groupes témoins recevront le traitement habituel (habituellement ce que prend déjà un enfant) ou un placebo (un faux traitement ou une pilule sucrée ne contenant pas de médicament du tout).
Dans les essais cliniques sur les enfants, le placebo n'est utilisé que si l'absence de traitement est courte (peut-être quelques jours) et présente un risque minime ou si la thérapie est utilisée pour traiter uniquement des symptômes désagréables (comme les yeux larmoyants) et pas de maladie grave.
Dans ces types d'essais, les patients sont «aveuglés», ce qui signifie qu'ils ne savent pas qui reçoit le traitement et qui reçoit le placebo jusqu'à ce que l'essai soit terminé. De cette façon, leur réponse perçue à la drogue ou au placebo ne peut pas être influencée par s'ils pensent qu'ils ont pris le vrai médicament ou pas. Dans une étude en double aveugle, ni les patients ni les chercheurs ne savent qui a pris le médicament ou le placebo avant la fin de l'étude.
Une fois l'étude terminée, les résultats du groupe expérimental et du groupe témoin sont comparés. Les chercheurs analysent les données pour déterminer si le nouveau traitement potentiel est efficace.

Qui peut participer ?

Les critères utilisés pour déterminer qui est candidat à un essai clinique diffèrent d'une étude à l'autre. Souvent, ceux qui souffrent d'une maladie qui ne répond pas au traitement actuel et qui peuvent bénéficier d'un nouveau traitement potentiel peuvent être candidats. Ceux qui ont une maladie agressive, comme une forme récurrente de cancer ou une maladie pour laquelle il y a peu de traitements, peuvent être de bons candidats pour un essai clinique.
Votre médecin peut vous aider à décider si votre enfant est candidat à un essai particulier ou vous référer à un professionnel de la santé associé à l'essai. Si votre enfant est un candidat approprié, il devra également répondre à certains critères (tels que l'âge, le sexe et les antécédents médicaux) pour participer.

Peser les avantages et les inconvénients

Les essais cliniques sont menés dans l'espoir de trouver de nouveaux traitements plus efficaces - et ils sont souvent très prometteurs. Cependant, quelques éléments doivent être pris en compte pour décider si un essai clinique est bon pour votre enfant.
L'avantage le plus convaincant d'un essai clinique est le potentiel d'un traitement plus efficace et de meilleurs résultats pour votre enfant - et, en fin de compte, un remède contre la maladie. Les essais peuvent permettre aux patients de recevoir de nouveaux médicaments, thérapies ou traitements avant qu'ils deviennent largement disponibles. Les enfants impliqués dans les essais reçoivent souvent un traitement de la part des principaux médecins sur le terrain et leur santé est surveillée de près. Et, beaucoup de familles éprouvent un profond sentiment de satisfaction en sachant que leur enfant aide à développer de meilleurs traitements pour sa maladie.
D'autre part, un nouveau médicament, une thérapie ou un traitement utilisé dans un essai pourrait ne pas être aussi efficace que les options de traitement actuelles ou ne pas fonctionner du tout. Il existe également un risque d'effets secondaires potentiels, qui peuvent tous être connus ou non au moment de l'essai.
Être un participant à un essai peut également exiger que votre enfant fasse plus de voyages au bureau du médecin ou à l'hôpital (éventuellement du jour au lendemain), qu'il voit de nouveaux médecins ou spécialistes à différents endroits ou adhérer à des exigences de traitement plus complexes. Gardez ces choses à l'esprit lorsque vous décidez si un essai est une bonne idée pour votre enfant.

Poser des questions, exprimer des préoccupations

Participer à un essai clinique peut être une étape prometteuse pour votre enfant. Mais poser des questions et communiquer avec le médecin et l'équipe soignante vous aidera à prendre confiance dans votre décision.
Certaines questions que vous pourriez vouloir poser sont :
• Pourquoi mon enfant est-il un bon candidat pour cet essai ?
• Quels sont les avantages pour mon enfant ?
• Quels sont les risques / effets secondaires potentiels (à court terme et à long terme) de ce protocole ?
• Quels tests, médicaments ou thérapies seront administrés ?
• En quoi ce traitement diffère-t-il de celui que subit actuellement mon enfant ?
• Mon enfant devra-t-il être hospitalisé ou voir des médecins ailleurs ?
• Combien de temps durera l'étude ?
• Y a-t-il des coûts impliqués ?
• Mon assurance sera-t-elle facturée pour les dépenses non couvertes par le commanditaire ?
• Qui fournira des informations et un soutien à mon enfant et moi pendant le procès ?
• Puis-je parler à quelqu'un d'autre qui n'est pas impliqué dans le procès ?
• Comment saurons-nous si le traitement fonctionne ?
• Aurons-nous accès aux résultats de l'essai ?
• Que se passe-t-il après la fin du procès ? Est-ce que mon enfant continuera le traitement expérimental s'il fonctionne bien ?
• Les soins de suivi seront-ils offerts après la fin de l'essai ?
• Y a-t-il un groupe qui supervise le procès ?

Poser des questions et récupérer toutes les informations que vous le pouvez avant de prendre une décision s'appelle le processus de consentement éclairé. Obtenir les informations dont vous avez besoin est votre droit et votre responsabilité. Si vous décidez d'inscrire votre enfant à l'essai, il vous sera demandé de signer un formulaire de consentement.

C'est votre décision

Décider de la meilleure façon de prendre soin de votre enfant peut sembler accablant. Avant de prendre une décision, prenez le temps d'en apprendre davantage sur la maladie de votre enfant, de recueillir de l'information et de poser des questions. Discutez de toutes les options avec le médecin et votre famille ou d'autres personnes dans votre système de soutien. Avoir des informations précises vous aidera à prendre la bonne décision pour votre enfant.