Avant l'essai sur l'homme, la période préclinique

C'est la période de l'expérimentation sur des cellules in vitro (en laboratoire) et sur l'animal.

Malgré les différences métaboliques entre l'animal et l'homme, les études précliniques sont un préalable éthique à toute administration du produit à l'homme. Les expérimentations vont permettre d'arrêter, dès le commencement des essais, les tests sur la molécule en cas de trop forte toxicité sur les animaux qui serait donc potentiellement dangereuse pour l'homme. Les observations peuvent commencer à servir de points de surveillance pour la suite des études.

Les diverses recherches animales sont effectuées selon des règles très strictes décrivant avec précision les conditions de réalisation et les contrôles, par exemple : organisation du laboratoire, conditions d'administration du médicament, nourriture des animaux, conditions d'éclairage des cages, conditions des prélèvements, archivage des résultats, etc.).

Les études commencent par des petits animaux (souris, rat, lapin) puis sur des animaux plus gros (chiens ou cochons). Elles déterminent les conditions d'absorption, de diffusion et d'élimination du produit, et son métabolisme dans l'espèce concernée.

Les essais cliniques sur l'homme ne constituent jamais la première étape d'évaluation du médicament. Ils interviennent après analyse préalable des niveaux de qualité et de sécurité des produits chez l'animal. Seuls passeront en essais chez l'homme les traitements ayant été considérés comme potentiellement efficaces et non toxiques chez l'animal.